Integration von Proteomics und Lipidomics

Ziel des Projekts ist die Entwicklung einer Ein-Experiment-Methode zur Messung aller potentiellen Biomarker aus einer Probe. Diese Methode soll den aktuellen Mangel an validierten Biomarkern für genetisch bedingte Krankheiten wie neuromuskuläre Störungen beheben.

Zu diesem Zweck will das Projektteam Blutproben von Patienten in verschiedenen Stadien neuromuskulärer Erkrankungen sowie von medizinisch behandelten Patienten zur Identifizierung und Validierung von Biomarkern nutzen. Anschließend soll eine zuverlässige Quantifizierung verschiedener Dystrophin-Isoformen ermöglicht werden, um das diagnostische Potenzial des Verfahrens zu belegen und zugleich Informationen über den heilenden Effekt verschiedener Therapien auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu sammeln. Insgesamt wollen die Projektpartner eine neuartige, zielgerichtete Methode entwickeln, mit der Proteine und Lipide aus Körperflüssigkeiten von Patienten zuverlässig quantifiziert werden können. Insbesondere sollen getrocknete Blutspots als Proben etabliert werden, da sie die einzigartige Möglichkeit eröffnen, den Krankheitsverlauf und Erfolg einer Therapie minimalinvasiv zu verfolgen. Der Readout-Assay, der im Projektverlauf entwickelt werden soll, könnte einen großen Schritt hin zu einer personalisierten Behandlungsstrategie für neuromuskuläre Erkrankungen darstellen.